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FDA批准2种血小板生成素(TPO)受体激动剂用于患有慢性肝病(CLD)并伴有血小板减少症并接受侵入性手术的患者:Avatrombopag和Lusutrombopag。阿伐曲泊帕目前价格再1100左右,

目前在我国,alvatrombopag已获批上市。Alvatrombopag于2018年获得FDA批准,是一种口服TPO受体激动剂。这是一种小分子化合物,与TPO受体的跨膜结构域相互作用,启动细胞内信号转导级联通路,诱导骨髓巨核祖细胞增殖分化,从而增加血小板生成。阿伐曲波帕不影响内源性TPO与TPO受体的结合。

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作为血小板受体激动剂(TPO-RA),avatrombopag可以与c-MPL跨膜结构域相互作用,激活下游Shc-Ras-Raf-ERK和JAK-STAT信号通路,刺激巨核细胞增殖、分化和血小板生成,通过细胞色素代谢P450和细胞色素P3A4酶,不需要UGT1A1、UGT1A3参与,可促进血小板增殖,无明显肝毒性,已获批用于慢性肝病合并血小板减少症。

avatrombopag*疗伴有血小板减少的肝病的两项随机、双盲III期临床试验。avatrombopag的剂量为40mg/d。在有效增加血小板的同时,主要不良反应为轻度至中度。包括腹痛、消化不良、恶心、发热等,未发生与*物相关的肝功能损伤。我们采用阿伐曲波帕联合强化免疫抑制*疗(IST)*疗肝肾功能异常的重度再生障碍性贫血(SAA),取得三线缓解,耐受性良好。

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