维奈托克(Venetoclax)是一种BCL-2(B淋巴细胞瘤-2基因)抑制剂,是全球首款BCL-2抑制剂。近30年来,针对Bcl-2蛋白的研究众多,重要性也毋庸置疑,但是针对该靶点的*物开发却始终困难重重。首个上市的*物维奈托克的开发即历经20年,从化合物设计、筛选直到临床试验,不断地“升级打怪”,不断地克服障碍,不断地推倒重来,其面对的困难是整个领域的共性难题,其经历的波折几乎代表了整个领域的沉浮。维奈托克适用于通过FDA批准测试检测的有17p缺失慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者的*疗,患者曾接受至少一种先前*疗。
慢性淋巴细胞白血病是一种原发于造血组织的恶性肿瘤。肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞,形态类似正常成熟的小淋巴细胞,蓄积于血液、骨髓及淋巴组织中。慢性淋巴细胞白血病虽发展缓慢,但难以治愈,维奈托克的应用提供了又一种*疗方案。
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